有効な治療がない難病、ＡＬＳ・筋萎縮性側索硬化症の患者から作ったｉＰＳ細胞を使い、治療薬の候補になる物質を発見したと京都大学の研究グループが発表しました。
ＡＬＳは、運動神経細胞が異変を起こし、手足や呼吸器の筋肉が弱っていく難病で有効な治療法はありません。
今回、京都大学ｉＰＳ細胞研究所の井上治久准教授らが、ＡＬＳ患者の細胞からｉＰＳ細胞を作ったところ運動神経の中の特定のたんぱく質が異常に発生することで、細胞に異変を引き起こすことを発見しました。
そこで、このたんぱく質が関係する体内組織に作用するとされる「アナカルジン酸」という化合物を患者のｉＰＳ細胞に投与したところ、たんぱく質の発生が抑えされ、運動神経細胞が修復されることがわかりました。
井上准教授は「今後は治療薬の開発に向けて努力したい」と話しています。
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